Продолжение интерлюдии - вторая фаза.

[erdweibchen]

Итак, будущее лекарство успешно прошло первую фазу клинических испытаний, тяжелых побочных действий не обнаружено, доза найдена. Начинается вторая фаза. Испытания второй фазы более специфические, чем первая фаза, с точки зрения диагноза, при котором препарат собираются применять в будущем. Если искать дозу можно на здоровых добровольцах (или на затерапированных пациентах с последними стадиями болезни), и эти результаты довольно-таки хорошо переносятся на другие ситуации, то оценивать эффективность надо именно на тех пациентах, которых мы собираемся в будущем лечить. Например, испытания второй фазы при ранних стадиях рака груди происходят отдельно от испытаний второй фазы при наличии метастаз рака груди; первая фаза при этом могла пройти вообще только, скажем, для рака почек, это допустимо.

Примерный размер от нескольких десятков до пары сотен. Основные цели - более углубленное изучение безопасности/токсичности и оценка эффективности.

В онкологии (специфику которой я знаю лучше всего, поэтому тонкости буду рассказывать в основном на примере онкологии) для второй фазы выбирают пациентов "повышенного риска" (по известным факторам - вовлеченность лимфатических узлов, молодой возраст, гормональная нечувствительность (для рака груди/простаты), размер опухоли и т.д.). Идея в том, что подвергать потенциальному риску недоизученных (тяжелых) побочных последствий человека, болезнь которого с отличными шансами лечится стандартной терапией, про побочку которой мы давно все знаем, неэтично; а вот если со стандартной терапией у человека довольно-таки ощутимый риск не прожить пять лет, то надежда на излечение с помощью новой терапии перевешивает для него риск возникновения побочных действий, которые первая фаза не отловила.

Исследования второй фазы бывают рандомизированными, бывают без контрольной группы, когда всем дают один препарат. Рандомизированные обычно, если это уже не первое исследование второй фазы (или исследование первой фазы было довольно большим), примерная оценка эффективности препарата уже была сделана и его эффект ожидается достаточно большим.

Чтобы уже во второй фазе получился статистически достоверный результат, доказывающий эффективность препарата, бывает далеко не всегда - выборки маленькие; но эта итерация нужна для того, чтобы использовать оценку эффективности, полученную во второй фазе, для подсчета размеров выборки для третьей фазы.

Продолжение следует. Подчеркиваю еще раз - все описанное происходит пока до допуска препарата к применению. (Хотя исследования первой и второй фазы бывают и с допущенными уже препаратами, например, когда тестируют новую комбинацию лекарств; но я пока что буду придерживаться тернистого :) пути медикамента к регистрации).

Comments

[kondratea.livejournal.com]

Мне все это очень интересно, я тебя аккуратно читаю на эту тему, но не найдусь, что ответить:) Испытания онкологических препаратов - это все же не педагогика или психология, где всякий мнит себя стратегом , видя бой издалека.

Вот у тебя выборки таких подходящих пациентов из всегерманской базы данных берутся, правда? А что делают исследователи из маленьких стран?

[lilipu.livejournal.com]

Я несколько лет назад прочитала потрясший меня рассказ (художественное произведение) про гомосексуальную пару, которая в разгар эпидемии СПИДа попала в клиническое испытание лекарства от. И как один из них прекрасно переносил лекарство, танцевал (балет), все такое, а потом бац--и умер. А у второго были жуткие побочные явления, от которых он чуть не умер, но не умер. А потом случайно выяснил, уже когда это лекарство стали выписывать, и людям оно помогало, что его партнер был в контрольной группе, и ему давали плацебо. Я до этого как-то не задумывалась, что такое может быть.

[justnat.livejournal.com]

Просто отмечаюсь, что внимательно читаю твою "просветительскую серию". Спасибо.

[medvedkinskaja.livejournal.com]

Очень интересно, спасибо.
А как с испытаниями на животных, в Германии много активистов- защитников прав животных? Мои знакомые биологи здесь в Швеции говорят, что им даже советуют не распространяться особо чем они занимаются.